Penser Access by Carnegie: Abliva: Igenom första nålsögat
Positiv interimanalys
Abliva meddelade nyligen ett positivt utfall i interimanalysen av FALCON-studien. En oberoende kommitté har fastställt att båda de två primära effektmåtten har passerat ett futilitetstest, det vill säga att de uppnått en, på förhand, bestämd effektnivå för att motivera att studien ska fortsätta att rekrytera patienter (målet att inkludera totalt 180 patienter). Interimanalysen baserade sig på 35 patienter med primär mitokondriell sjukdom. De primära effektmåtten i studien är 1) nivå av trötthet/utmattning (mätt i ett frågeformulär), samt 2) muskelsvaghet (mätt som 30 sekunders sitt- och stå-test). Kommittén bekräftar dessutom att KL1333 har en god säkerhetsprofil. Sammantaget är detta givetvis mycket positiva nyheter och är i vår mening den viktigaste milstolpen i bolagets historia.
FALCON-studien ska expanderas
Screening av patienter för del två av FALCON-studien kommer att påbörjas under H2 2024. Abliva planerar att expandera studien till att inkludera fler länder och ett större antal klinker (ungefär dubblera antalet klinker). Under den första delen av studien tog det cirka sex månader att rekrytera 35 patienter. Baserat på denna information bedömer vi att rekryteringen kommer att ta cirka 12-18 månader.
Väl positionerade
Sett till det mycket begränsade patientunderlaget i fas Ib-studien med KL1333 är den positiva interimanalysen i FALCON-studien i vår värld en milstolpe som har minskat risken i projektet väsentligt. Risken är fortsatt hög då caset fortfarande är binärt, men i och med denna händelse anser vi att sannolikheten för att en sann effekt finns har ökat. Efter tidigare misslyckanden bland konkurrenter inom fältet mitokonderiella sjukdomar är KL1333 nu väl positionerat och kommer ha en god försäljningspotential om det blir det första läkemedlet som når marknad inom denna indikation.
Läs den fullständiga analysen, publicerad 29-07-2024 kl. 08:55: https://researchdocs.carnegie.se/research/2024/07/29/abli20240729.pdf
Detta är en betald analys från Carnegie Investment Bank. Läs mer på https://www.carnegie.se/cr/penser-access/